Рідкісні захворювання: При недостатньому підтвердженні маркетингу

Пацієнти з рідкісними захворюваннями в Європі отримали поштовх наприкінці грудня після засідання експертної групи Європейського агентства з лікарських препаратів (EMA) рекомендований сім ліків для затвердження, у тому числі два сироти, наближаючи пацієнтів до нових варіантів для полегшення ряду серйозних станів.

Група запропонувала надати ліцензію на продаж для Alofisel, яка лікує важкі ускладнення, що виникають унаслідок хвороби Крона, і схвалила умовне дозвіл на Crysvita - першого лікування важкого прогресуючого захворювання кістки, відомого як Х-зв'язана гіпофосфатемія. Згідно з початковою рекомендацією ці препарати можуть сподіватися отримати остаточний дозвіл на маркетинг на початку наступного року.

Для європейців, які з нетерпінням очікують рішення цієї групи, це розвиток, безумовно, є причиною для надії. Але це ще занадто рано святкувати, оскільки дозволу на продаж не буде достатньо для того, щоб отримати доступ до цих процедур. Дійсно, їхня здатність приймати ці ліки спирається на те, чи дозволяють національні уряди наркотики бути включеними в системи охорони здоров'я та інших схем страхування, які не даються.

Важливість схвалення цих препаратів для охоплення є тим, що дуже добре знайомі пацієнти зі спинномозковою атрофією (SMA). У грудні 2016, Американська харчова та лікарська справа (FDA) затверджений Спирназа, перший препарат для СМА - це спадкове захворювання, що Впливає грубо 1 у живих пологів 10,000, викликає сильне розслаблення м'язів і є провідною генетичною причиною смерті у немовлят. У червні 2017, EMA надається доступ до ринку для Spinraza. Однак сьогодні більшість європейських пацієнтів з СМА все ще не можуть отримати доступ до препарату, оскільки вони чекають, щоб з'ясувати, чи схвалять їхні уряди відшкодування.

Скляні стіни, які продовжують стояти між хворими на СМА та єдиним лікарським препаратом, здатним лікувати їх стан, є запобіжною казкою, а також попередження пацієнтам, які в іншому випадку могли б похвалити останній раунд схвалення EMA. За оцінками, загальна кількість пацієнтів з РНК в мільйонах хворих на редку хворобність у ЄС та їх сім'ях наполягає на тому, що уряди повинні бути більш готові до останнього кроку, якщо вони серйозно ставляться до того, що всі ліки доступні.

Звичайно, дебати навколо цих видів лікарських препаратів з рідкісними хворобами часто є складними. З одного боку, критики питають, чому європейські системи охорони здоров'я повинні охоплювати лікування захворювань, які впливають на невелику частину населення. З іншого боку, пацієнтам залишається цікаво, чому їм відмовлено в доступі до наркотиків, що може означати різницю між життям і смертю.

реклама

Для хворих SMA, ставки дійсно такі високі. Коли американська біотехнологічна компанія "Біоген" вперше розпочала маркетинг "Спінрази", вона була названа проривною терапією того, що до цих пір вважалося виснажливою хворобою в кращому випадку - і найгіршим вироком смертної кари. Доведено, що Spinraza допомагає пацієнтам відновити основні рухові функції, такі як сидячи, стоячи і гуляючи самостійно і різко покращуючи показники виживання.

Тепер пацієнти SMA по всій Європі чекають, щоб з'ясувати, чи зможуть їх органи охорони здоров'я інтегрувати препарат у прийняте (і охоплене) лікування. Нинішній клімат невизначеності для багатьох пацієнтів був нервовим потрясінням: наприклад, у британського малюка нещодавно було відмовлено в доступі до "Спінрази" через бюрократію НСЗ, навіть якщо витрати на ліки були покритий місцевою лікарнею.

Нині, Італія та Швеція є єдиними країнами, які зробили Spinraza доступним для всіх пацієнтів через національну систему охорони здоров'я, незалежно від віку, здатності до функціонування чи типу SMA. Інші країни-члени ЄС, в тому числі Іспанія, Франція, Великобританія,  перебувають у процесі прийняття рішення про затвердження Spinraza для покриття. Вже, на жаль, Norway та Denmark відклали схвалення препарату для відшкодування, негативно впливаючи на пацієнтів із СМА та їхні сім'ї.

Ті, хто скептично ставиться до схвалення для наркотиків, зосереджуються в першу чергу на вартості, питаючи, чому медичні служби повинні фінансувати лікування захворювань, які стосуються відносно незначних людей. Але переваги для громадського здоров'я є зрозумілими.

З одного боку, такі ліки призначаються як лікування "рідкісного захворювання" з причини. Для виробників розробка ліків, призначених для лікування відносно невеликої частини населення, має небагато економічних стимулів. Як результат, ЄС - як і органи охорони здоров'я США та інших країн - пропонує субсидії, ексклюзивність ринку та інші стимули для заохочення фармацевтичних компаній до розробки методів лікування рідкісного захворювання. Європейський Союз не рухає своїми словами в стадії чітка позиція на це питання, зазначивши, що "пацієнти, що страждають рідкісними захворюваннями, заслуговують на таку ж якість лікування, як і інші пацієнти в межах Європейського Союзу".

З іншого боку, не можна заперечувати, що людина може зробити набагато більший внесок у економіку - і залучити набагато більше життя - коли вони можуть виконувати основні функції без допомоги. Spinraza, як і нещодавно схвалені препарати Alofisel, Crysvita та інші рідкісні захворювання, дозволяють пацієнтам вистрілити при нормальному існуванні. Тоді протягом усього життя кошти, заощаджені шляхом посилення незалежності хворих на редку хворобу, значно перевершують одноразову вартість цих препаратів.

Ми живемо у віці, коли наука та медицина можуть робити більше, ніж будь-коли, але лише тоді, коли європейські уряди можуть налагодити баланс між впливом наркотиків на рідкісні захворювання та обмеженнями соціального добробуту. З більше Реагенераційні методи лікування, ніж будь-коли, офіційні особи охорони здоров'я, безсумнівно, постануть перед цими проблемами все частіше. Але моральні обов'язки урядів зрозумілі: підтримка інноваційних наукових досліджень - а також заощадження коштів на астрономічних витратах на охорону здоров'я для тих, кому постраждали рідкісні захворювання в дорозі, - критично важливо зробити останній крок і назад покриття цих видів наркотиків.

Поділіться цією статтею: