#EAPM - Рідкісні захворювання, наркотики-сироти та розвиток ERN

Європейський альянс для персоналізованої медицини (EAPM) завжди виступав за рівний доступ для пацієнтів до найкращого доступного догляду та лікування, і це більше, ніж справедливо для пацієнтів з рідкісними захворюваннями, пише виконавчий директор EAPM Денис Горган.

Команда Регулювання лікарських засобів-сиріт, який ЄС прийняв у 2000, має допомагав у розробці відповідних лікарських засобів для пацієнтів з рідкісними захворюваннями, з яких на ринку більше ніж 150.

Отже, iУ 2020 це буде 20 річниця Положення, яке було і залишається спрямованим на забезпечення того, щоб пацієнти, які страждають від рідкісних станів, мали таку ж якість лікування, як і будь-який інший пацієнт.

Як вона стоїть, хоча, mвеликі зусилля все ще потрібно сприяти та стимулювати дослідження, щоб збільшити наявні знання, які ніде не достатньо для вирішення завдань.

Більше про рідкісні захворювання

Підраховано, що між 5,000-8,000 існують різні рідкісні захворювання. Багато з них зачіпають дітей, середній діагноз - п'ять років, а 95 - постраждалих ще не мають доступної терапії.

На додаток до п'яти років, необхідних для діагностики, він також приймає в середньому сім лікарів досягти правильного діагнозу.

реклама

У Європі рідкісна хвороба або розлад - це захворювання, яке зачіпає менше, ніж один у людей 2,000. Багато, але не всі, є раком. Більшість з них генетичні.

Взагалі ці захворювання відрізняються тим, що існує, очевидно, обмежена кількість пацієнтів з ними і часто відсутність довгострокових досліджень і, отже, знань про них.

Також, Клінічні випробування важко організувати з підгрупою хвороби, поширеною в багатьох країнах.І, врешті-решт, багато ліків-сиріт зазнали невдачі у своїх заявках на видачу дозволу на маркетинг.

Очевидно, dЦіни на килимок в цілому високий, як багато часу, грошей та інших ресурсів повинні йти в дослідження і розробки. Це потім необхідно збалансувати проти необхідності відшкодування інвестицій...як-то

Європейський Союз заявив, що ці небезпечні для життя або хронічно виснажливі захворювання впливають на таку кількість людей, що спільні зусилля потрібні для зменшення кількості захворювань.

Роль даних 

Комісар з питань охорони здоров'я та безпеки харчових продуктів Вітеніс Андрюкайтіс зазначив, що існує величезна кількість даних про пацієнтів зі специфічними станами, але це розкидані по всій Європі навколо різних реєстрів 600. Це бази даних, які містять інформацію про пацієнтів зі специфічними умовами. 

На сьогоднішній день життєво важливі дані не збираються в ЄС, і немає спільних стандартів для аналізу вже наявної інформації.

Європейська Reference NМережі є життєво важливими для об'єднання експертних центрів та фахівців у різних країнах для обміну знаннями та визначення того, де пацієнти повинні йти, коли експертиза не є доступною у їхній країні.

Зрозуміло, що ЄС потребує заохочувати більше досліджень рідкісних захворювань,та  оцінити поточну практику скринінгу населення пліч-о-пліч підтримують рідкісні-реєстру хвороб.

У той же час, Європейська комісія є прийняти спільну оцінку чинного законодавства про лікарські засоби для дітей та рідкісних захворювань.

 Підхід передбачає, по-перше, оцінку ефективність законодавства ЄС. Це буде досягнуто аналізуючи вплив, який мають стимули фармацевтичні інновації в цій галузі.

По-друге, це спробую встановити наявність і доступність доречний лікарських засобів в Росії Європейський Союз.

Пріоритет серед пацієнтів та зацікавлених сторін є зблизитися ефективна стратегія що дозволить перекласти ЄС, поряд з оптимальним використанням знання і Європейські довідкові мережі, спрямовані на досягнення мети bДоступ до лікування рідкісний-хворі.

ERN - наскільки добре вони працюють? 

Європейська Комісія вже ознайомилася з тим, як функціонують ERN (лише кілька років тому). 

Окремо ці ERN частково були предметом червневого звіту від tЄвропейський аудиторський суд, Яка зазначив, що інший елемент законодавства ЄС, а саме Директиви про прикордонну охорону здоров'я"сприяє більш тісному співробітництву в ряді сфер: зокрема, транскордонний обмін пацієнтами" дані та доступ до медичної допомоги хворим на рідкісні захворювання". 

Суд"У звіті зазначено, що "Концепція Європейських довідкових мереж для рідкісних захворювань широко підтримується зацікавленими сторонами ЄС (пацієнтами" організації, лікарі та медичні працівники)". 

Тим не менш, у доповіді зазначено: “ТКомісія не надала чіткого бачення майбутнього фінансування, а також як розробити та інтегрувати їх у національні системи охорони здоров'я." 

ERN були запущені в 2017 для різних класів рідкісних захворювань. Кожен отримує €1 млн. Фінансування протягом п'яти років від програми охорони здоров'я ЄС. 

Комісія також фінансує реєстри пацієнтів та допоміжні заходи для ERN, а також розробку ІТ-інструментів, зокрема через Механізм «З'єднуючи Європу».

Де ми знаходимося і де нам потрібно бути

Багато експертів згодні з цим є рідкісні захворювання звичайно серед найпривабливішою причиноюs для посилення співробітництво в галузі охорони здоров'я в ЄСрівень, незалежно від компетенції держави-члена у сфері охорони здоров'я.

В даний час, Система доступу не адаптована до нової науки, а також немає достатнього стимулу для rдослідження назустріч медичні потреби. Це призводить до ситуації, коли система, як вона є - не відповідає потребам рідкісне захворювання пацієнти. 

Безумовно, має бути більше транскордонного співробітництва, щоб максимально використати ERN за рахунок поліпшення зв'язку більше обміну досвідом.

Коли мова йде про ліки від рідкісних захворювань, tось очевидно поріг в який момент ринок є просто занадто малі для фармацевтичних компаній обґрунтувати інвестиції в НДДКР. Цю проблему потрібно вирішити.

Європейська комісія визнав ткидайте це принципово про цифри. Підхід Комісії базується на створенні критичної маси в ERN та пропонують стимули Регулювання лікарських засобів-сиріт.

Представник ЄС сказав, що incentives допомагають вирішити частину проблеми. Взагалі кажучи, tвін стимулював, він говорить, але регулювання мало небажані наслідки - такі, як випадкові надзвичайно високі ціни.

Інтеграція та співробітництво

Багато хто, в тому числі на рівні ЄС, вважають, що tнаступний крок Повинен повністю інтегрувати ERN inдо національного здоров'я який структури. це шумd зменшити час діагностики. 

ERN також потрібно перетворити на середовище, корисне для досліджень.

Але щоб успішно це зробити, є потреба працювати набагато краще разом. Існує сильний аргумент, що cентралізація хороша для рідкісних захворюваньта держав-членів також необхідно створити контактні пункти для ERN.

Очевидно, існує потреба в «продажу», щоб пояснити національним системам охорони здоров'я лише в Європі які хороші інструменти ERNs. На жаль, щоб зробити цей крок продажів більш складним, syстебла не сумісні. Tйого це питання, яке терміново потребує вирішення. 

Самостійно, ERN не вирішать все. Так член states потрібно мотивувати, щоб переконати їх працювати разом.

Докази з реального світу також мають свою роль. Існує вимога мати чітке бачення та широкі когорти таких даних. 

Iпромисловість вважає, що це так готовий перед необхідністю просуватися вперед на реальних свідченнях і бути зосередженими на хворобах. Але Європа повинна побудувати досвід- і на щастя це вже є що відбуваються в мember sсмакує. 

Але яnnovation без доступу пропускає пункт. І, зрештою, no пацієнт повинен залишатися без шляху, рідкісне захворювання чи ні.

Поділіться цією статтею: