#EAPM - Дослідження охорони здоров’я: рух дебатів вперед…

Дослідження в галузі охорони здоров’я – це постійна дискусія, і Європейський альянс персоналізованої медицини (EAPM) завжди виступав у цій важливій області, пише виконавчий директор EAPM Денис Хорган.

Широка тема та її численні елементи є предметом постійної участі Альянсу, і вона буде висвітлена під час його майбутньої 7-ї щорічної конференції президентства в Брюсселі 8-9 квітня.

Ця подія під егідою головування Румунії в ЄС відбулася на основі надзвичайно успішного Конгресу, який відбувся в Мілані наприкінці 2018 року, який охопив багато питань.

EAPM зазначає, що Манфред Вебер, провідний кандидат Європейської народної партії на майбутніх європейських виборах, цього тижня закликав ЄС працювати разом над тим, що він назвав «амбітним підходом до медичних досліджень».

Це було частиною його оприлюднення генерального плану боротьби з раком, у якому він сказав, що «Ніхто не думає, що одна країна може виграти боротьбу» проти цієї хвороби.

Вебер з ЄНП додав, що експерти та дослідники сказали йому, що «якщо ми об’єднаємо наші гроші та ресурси, ми насправді зможемо вилікувати рак».

EAPM нещодавно опублікував статтю про головного кандидата, або «Spitzenkandidaten». Ви можете його знайти тут.

реклама

Як припускає Вебер, коли йдеться про дослідження в Європі, існує очевидна потреба у більшій співпраці. Як приклад, Альянс відіграв ключову роль у створенні ініціативи MEGA, яка була темою обговорення на форумі з дослідницьких інновацій цього тижня (докладніше про семінар нижче).

Європейський альянс геномів на мільйон (MEGA) наразі підписали 19 держав-членів, і його заснування було засновано на необхідності об’єднати коаліцію країн ЄС для співпраці у впровадженні інновацій у системи охорони здоров’я.

До цього часу в Європі існувало щось на кшталт подрібненого підходу в різних частинах законодавства, наприклад у тих, що стосуються клінічних випробувань, IVD тощо.

Європа має бути більш активною, коли шукає, як найкраще внести інновації в системи охорони здоров’я, не в останню чергу, коли йдеться про сумісність, але є багато інших областей.

Насправді, також цього тижня були задані питання щодо ефективності загального регулювання захисту даних (GDPR), і керівник EMA Гвідо Расі здивував багатьох, сказавши, що він не впевнений, що цифрова революція та нормативне середовище сумісні.

Він сказав, що «негайно» потрібно внести ясність у двох пунктах, посилаючись на використання вторинних даних для дослідження охорони здоров’я та запитуючи, хто несе відповідальність, якщо комусь вдається сумлінно ідентифікувати анонімізовані дані.

Це дійсні моменти, і EAPM також занепокоєна тим, що країни-члени можуть по-різному застосовувати положення GDPR, що, крім мети когорти з мільйона геномів ЄС, означає, що «МЕГА-стиль» справді спільного підходу є ключовим йти вперед.

STOA Семінар з досліджень охорони здоров'я 

Як згадувалося, у четвер, 10 січня, відбувся семінар, проведений Групою експертів Європейського парламенту з оцінки наукових і технологічних можливостей (STOA) на тему інноваційних рішень для досліджень у сфері охорони здоров’я.

Дискусія велася навколо маніфесту, підтриманого Європейським альянсом персоналізованої медицини.

На форумі високого рівня в четвер (10 січня) обговорювалися ідеї щодо розробки нового підходу для надання більш високої точності медицини в Європі, серед іншого, у ньому взяли участь міністр охорони здоров’я Бельгії Меггі де Блок і глава EORTC Дені Лакомб.

EORTC був ключовою рушійною силою цього зібрання і бере на себе провідну роль у Робочій групі EAPM з питань регулювання.

На зустрічі депутат Європарламенту Пауль Рубіг, який є віце-головою STOA, заявив, що дані відіграють важливу роль в охороні здоров’я, особливо в ситуаціях, пов’язаних із транскордонною медичною допомогою. Використання даних дає можливість рятувати життя і знати, які ліки працюють разом.

На думку Рюбіга, створення нової структури між промисловістю, пацієнтами, урядами та іншими зацікавленими сторонами могло б пом’якшити дещо проблематичну поточну ситуацію.

Міністр охорони здоров'я Бельгії, яка раніше брала участь у заходах EAPM, заявила, що хоче якомога швидше запропонувати доступ до ліків всім пацієнтам, вказуючи на угоду, підписану в 2014 році з фармацевтичною промисловістю, щоб зробити клінічно значущі методи лікування доступними для пацієнтів у стійкий спосіб.

На семінарі також почули, що генна терапія здатна значно покращити життя пацієнтів.

На тему сучасних концепцій охорони здоров’я в 21 столітті учасники почули, що існують дуже ефективні інноваційні нові препарати, які були схвалені на основі дуже обмеженої кількості пацієнтів, але вони використовуються у великої кількості пацієнтів для довгі періоди часу після цього.

Необхідно більше реальних даних і доказів.

Попереду деякі виклики… 

На семінарі було заслухано, що з точки зору викликів нових технологій у дослідницькому та суспільному середовищі, для дослідників вони стосуються в основному біоінформатичних рішень, технологій порівняльного аналізу та інтерпретації даних. Ситуація складна як для дослідників, так і для тих, хто виводить ліки на ринок, причому останній стикається з новими дозволами на лікування та використанням поза призначенням. Ці проблеми створюють проблеми для ціноутворення, оцінки медичних технологій та нових терапевтичних рекомендацій.

Регулярні випробування, які мають на меті задокументувати нові ліки, безумовно, необхідні, але як недоліки, їхні основні кінцеві точки часто зосереджені виключно на ліках і базуються на ретельно відібраних групах населення.

Насправді контрольна рука може не відображати реальну практику, що призводить до можливості поганої зовнішньої валідності, яка не відповідає належним чином повсякденним пацієнтам і лікарям. Сьогоднішні клінічні дослідження розглядають оптимальні популяції пацієнтів, комбінації та послідовність препаратів, а також тривалість лікування, але необхідно знайти спосіб реорганізувати, як працювати разом.

Учасники семінару дізналися про дослідження EMA, яке показало, що з 48 ліків від раку, схвалених у період з 2009 по 2013 рік, лише трохи більше однієї третини показали подовження виживання.

Учасникам розповіли, що критична прогалина, яку необхідно усунути на європейському рівні, полягає в тому, щоб зрозуміти, як перейти від досліджень, орієнтованих на ліки, до досліджень, орієнтованих на пацієнтів і суспільство, одночасно забезпечуючи інтереси всіх зацікавлених сторін.

Європейська федерація фармацевтичних індустрій та асоціацій (EFPIA) була представлена ​​на семінарі та сказала, що їх надихнув маніфест, особливо ідеї щодо того, як створити простір для спільного дослідження, щоб зробити якісні зміни.

Учасники сказали, що для того, щоб зробити крок змін, необхідно об’єднати зацікавлені сторони, які не звикли працювати разом. Сфера охорони здоров’я унікальна, і можуть виникнути конфлікти інтересів, а також необхідність підтримувати баланс між доступом та інноваціями.

Нейтральний брокер надзвичайно важливий, що призвело до створення Ініціативи інноваційних ліків.

На семінарі почули про необхідність руйнування силосів на етапах розвитку та між дослідженнями та доглядом, причому останні два потрібно зблизити.

Також у процесі розробки та реєстрації є невизначеності. Необхідно мати простір, в якому пацієнти та дослідники можуть об’єднатися, щоб зрозуміти, як з цим боротися.

IMI має проект під назвою «Великі дані для кращих результатів», який прагне визначити результати, орієнтовані на пацієнта, але також актуальні для органів HTA, лікарів та дослідників. Це покладається на дані з усіх областей.

Геноміка, візуалізація та стратифікація пацієнтів 

На семінарі почули, що раніше секвенування геному коштувало 10 мільйонів євро, стільки ж, як і найдорожчий будинок у Лондоні на той час, але тепер це буде коштувати менше, ніж абонемент Арсеналу. Багато людей тепер можуть секвенувати свої геноми, якщо захочуть.

Великі зміни у нього відбулися і в зображенні. Застосування цих технологій може бути здійснено в наукових дослідженнях і в медицині, хоча ці дві області досить різні. Але обидва вони актуальні з точки зору стратифікації пацієнтів.

У клінічній практиці стратифікація може допомогти з кращою діагностикою та прогнозом, кращим використанням ліків, наприклад, щодо персоналізованої медицини, а також із специфічними методами лікування, оптимізованими для окремих випадків.

У відкритті медицини стратифікація може внести більше ясності щодо терапевтичних цілей на ранніх стадіях розвитку та зробити клінічні випробування менш витратними та більш імовірними на етапах II та III.

У семінарі почули, що для найкращої стратифікації потрібні чотири стовпи. Це масштабні геномні аналізи, чітка юридична основа для доступу до відповідних даних і підходу до пацієнтів, дуже велика віртуальна когорта, в ідеалі з визначенням масштабу населення та гармонізоване представлення ключових аспектів електронних медичних карт (EHR).

Учасники дізналися, що в Європі є найбільша у світі когорта записів EHR, а також одні з найсучасніших програм клінічної та популяційної геномії у всьому світі. Європейський проект формування одного мільйона геномів, відомий як MEGA, був підкреслений, і на семінарі почули, що ціль буде легко перевершена.

Лікарські засоби, що підривають дію, і HTA   

Учасники семінару почули, що надзвичайно інноваційні, потенційно лікувальні ліки вимагають перевизначення цінності. Виникаючі бізнес-моделі також викликають необхідність покращення співпраці між компетентними органами на національному та регіональному рівнях щодо ключових елементів прийняття рішень щодо ціни на ліки.

На цьому шляху відбувається зміна парадигми, оскільки медична допомога переходить від лікування до потенційного лікування та профілактики, від анатомічного до молекулярного, від призначення ліків до лікування, від ризику/користі до клінічної додаткової вартості та від схвалення до доступу.

Цей зсув зажадає змін з боку дослідників, розробників, пацієнтів та лікарів.

У той же час, що стосується оцінки технологій охорони здоров’я, на семінарі почули, що для органів HTA важливо оцінювати, що відбувається з пацієнтами після лікування, і, як такі, дані реального світу є життєво важливими.

Традиційно існувала початкова ОЗТ для оцінки ринкової авторизації, але пізніше має бути також порівняльна або повна ОЗТ, не лише з метою відшкодування, але й для підтримки належного використання.

Нові методи HTA необхідні для підтримки інтернаціоналізації та для адаптації до нової ери персоналізованої медицини.

Пацієнти    

Присутні почули, що якщо охорона здоров’я працює на задоволення реальних потреб пацієнтів у розробці ліків, це зменшує ризик для всіх сторін.

Розробка медицини та доступ до неї є послідовним процесом, який має на меті вивести ефективні продукти на ринок. Це не оптимально і може бути краще, але працює. Однак існує головоломка між доступом і доказами, і фундаментальне питання: «Чого достатньо доказів?»

Поділіться цією статтею: