#EAPM - Дослідження у сфері охорони здоров'я.

Дослідження в галузі охорони здоров'я - це триваюча дискусія, і Європейський альянс для персоналізованої медицини (EAPM) завжди був голосним у цій важливій сфері, пише виконавчий директор EAPM Денис Хорган.

Широка тема та її численні елементи є предметом постійної участі Альянсу і будуть висвітлені під час його щорічної конференції 7th щорічного головування в Брюсселі 8-9 квітня.

Ця подія, під час епізоду румунського головування в ЄС, відбувається під час надзвичайно успішного конгресу, який відбувся в Мілані наприкінці 2018, який охопив багато питань.

EAPM відзначає, що Манфред Вебер, який є головним кандидатом Європейської народної партії на майбутніх європейських виборах, цього тижня закликав ЄС працювати разом над тим, що він назвав «амбіційним підходом до досліджень медицини».

Це було частиною його відкриття генерального плану для боротьби з раком, який включав в себе сказання: «Ніхто не думає, що одна країна може виграти боротьбу» проти хвороби.

Вебер додав, що експерти і дослідники сказали йому, що «якщо ми об'єднаємо наші гроші і ресурси, то ми можемо вилікувати рак».

EAPM нещодавно опублікувала статтю про головного кандидата, або «Spitzenkandidaten». Ви можете його знайти тут.

Як показує Вебер, коли йдеться про дослідження в Європі, існує явна потреба в більшій співпраці. Як приклад, Альянс відігравав ключову роль у створенні ініціативи MEGA, яка була темою обговорення на форумі з дослідницьких інновацій цього тижня (більше семінару нижче).

Мільйонний Європейський Альянс Геномів (MEGA) був підписаний країнами-членами 19, і його фундація базувалася на необхідності об'єднання коаліції країн ЄС для співпраці у впровадженні інновацій у системи охорони здоров'я.

До цих пір в Європі існував щось подібне до різних частин законодавства, таких як клінічні випробування, ІВД тощо.

Європа повинна бути більш активною, розглядаючи, як найкраще впроваджувати інновації в системи охорони здоров'я, не в останню чергу, коли йдеться про оперативну сумісність, але є багато інших сфер.

Насправді, на цьому тижні були поставлені запитання про ефективність загального регулювання захисту даних (GDPR), де керівник EMA Guido Rasi дивує багатьох, кажучи, що він не впевнений, що цифрова революція та регуляторне середовище сумісні.

Існує потреба в ясності "відразу" по двох питаннях, сказав він, посилаючись на використання вторинних даних для досліджень в галузі охорони здоров'я і запитуючи, хто відповідає, якщо комусь вдасться ідентифікувати дані анонімізовані добросовісно.

Це справедливі моменти, і EAPM також стурбована тим, що держави-члени можуть реалізовувати положення GDPR по-різному, що вище і поза метою когорти мільйонів геномів ЄС, означає, що «MEGA-стиль» справді кооперативного підходу є ключовим йти вперед.

STOA Семінар з медичних досліджень

Як уже згадувалося, у четвер 10 в січні відбувся семінар, проведений групою експертів Європейського Парламенту з наукових та технологічних варіантів (STOA) на тему інноваційних рішень для досліджень в галузі охорони здоров'я.

Дискусія базувалася на маніфесті, підтриманому Європейським Альянсом за персоналізовану медицину.

Форум високого рівня у четвер (10 Січень) обговорив ідеї щодо розробки нового підходу до кращої медицини точності в Європі та, серед іншого, взяв участь міністр охорони здоров'я Бельгії Меггі Де Блок та голова EORTC, Денис Лакомб.

EORTC був ключовим чинником, що стояв за збором, і посідає провідну роль у робочій групі EAPM з регуляторних питань.

На зустрічі, депутат Європарламенту Пол Рюбіг, який є заступником Голови Держкомстату, наголосив, що дані відіграють важливу роль у охороні здоров'я, особливо в ситуаціях охорони здоров'я. Використання даних дає можливість врятувати життя і знати, які лікарські засоби працюють разом.

На думку Рюбіга, створення нової структури між промисловістю, пацієнтами, урядами та іншими зацікавленими сторонами може пом'якшити дещо проблемну ситуацію.

Міністр охорони здоров'я Бельгії, який раніше брав участь у заходах EAPM, сказав, що хоче якомога швидше запропонувати доступ до медикаментів всім пацієнтам - вказуючи на угоду, укладену в 2014 з фармацевтичною промисловістю, щоб зробити доступним для пацієнтів стійким шляхом.

Семінар також почув, що генна терапія може значно поліпшити життя пацієнтів.

На тему сучасних концепцій у сфері охорони здоров'я в 21st століттях учасники почули, що існують дуже ефективні нові інноваційні препарати, які були схвалені на основі дуже обмеженої кількості пацієнтів, але вони використовуються у великій кількості пацієнтів для тривалий час після цього.

Необхідні більш реальні дані та докази.

Деякі виклики попереду ...

Семінар почув, що з точки зору викликів нових технологій у дослідницькому та соціальному середовищі, для дослідників це полягає в основному в області рішень біоінформатики, технологій бенчмаркінгу та інтерпретації даних. Ситуація є складною для дослідників, а також для тих, хто приносить ліки на ринок, причому останній оскаржується новими схваленнями лікування і непридатним для використання. Ці питання продовжують створювати виклики для ціноутворення, оцінки технологій охорони здоров'я та нових терапевтичних вказівок.

Нормативні випробування, які спрямовані на документування нових лікарських засобів, безумовно, необхідні, але, оскільки недоліки, їх первинні кінцеві точки часто є чисто центрованими на наркотики, і ґрунтуються на сильно відібраних популяціях.

Контрольна рука не може, по суті, являти собою реальну практику, що призводить до можливості поганої зовнішньої валідності, яка адекватно не обслуговує щоденних пацієнтів і лікарів. Сьогоднішні клінічні дослідження розглядають оптимальну популяцію пацієнтів, комбінації та послідовності лікарських засобів, а також тривалість лікування, але необхідно знайти спосіб для повторного інженерування способів спільної роботи.

Семінар почув про дослідження EMA, яке показало, що з лікарських засобів, одержаних від 48, схвалених між 2009 і 2013, лише трохи більше однієї третини показали продовження виживання.

Учасникам було сказано, що критичний розрив, який необхідно вирішити на європейському рівні, полягає в тому, щоб зрозуміти, як перейти від досліджень, орієнтованих на наркотики, до досліджень, орієнтованих на пацієнта та суспільство, а також забезпечити інтереси всіх зацікавлених сторін.

Європейська федерація фармацевтичних галузей і асоціацій (EFPIA) була представлена ​​на семінарі і сказала, що вони були натхненні маніфестом, особливо ідеями щодо того, як створити спільний науковий простір для зміни якості.

Щоб зробити крок зміни, учасникам було сказано, що необхідно зібрати зацікавлених сторін, які не звикли працювати разом. Арена здоров'я є унікальною, і можуть виникнути конфлікти інтересів, а також необхідність збереження балансу між доступом та інноваціями.

Нейтральний брокер є надзвичайно важливим і призвело до створення Ініціативи інноваційних лікарських засобів.

Семінар почув про необхідність руйнування силосів на етапах розвитку та між дослідженнями та доглядом, причому останні два мають бути зближені.

Також у процесі розробки та реєстрації є невизначеність. Необхідно мати простір, в якому пацієнти і дослідники можуть зібратися разом, щоб зрозуміти, як з ними мати справу.

IMI має проект «Великі дані для кращих результатів», який має на меті визначити результати, орієнтовані на пацієнта, але також актуальні для органів HTA, лікарів та дослідників. Це спирається на дані з усіх областей.

Геноміка, візуалізація і стратифікація пацієнтів

Семінар почув, що секвенування геномів коштувало € 10 мільйон, як і найдорожчий будинок у Лондоні на той час, але зараз це буде коштувати менше, ніж сезонний квиток на Арсенал. Багато людей тепер можуть мати послідовність їх геномів, якщо вони цього хочуть.

Великі зміни він також мав при візуалізації. Застосування цих технологій може бути здійснене в наукових дослідженнях і практикуванні медицини, хоча ці дві області досить різні. Але вони є актуальними з точки зору стратифікації пацієнтів.

У клінічній практиці стратифікація може сприяти кращому діагностуванню та прогнозуванню, кращому застосуванню лікарських засобів, таких як у персоніфікованій медицині, та спеціальних шляхах догляду, оптимізованих для окремих випадків.

У відкритті медицини стратифікація може принести більшу ясність щодо терапевтичних цілей у ранньому розвитку і зробити клінічні випробування менш витратними та більш ймовірними для успіху у фазах II та III.

Семінар почув, що для кращого розшарування потрібні чотири стовпи. Це - геномні аналізи в масштабах, чітка правова база для доступу до відповідних даних і пацієнтів підходу, дуже велика віртуальна когорта, в ідеалі з визначенням масштабів населення та гармонізованого представлення ключових аспектів електронних медичних записів (EHR).

Учасники дізналися, що в Європі є найбільша група записів EHR у світі, з деякими з найбільш передових програм клінічної та популяційної геноміки в усьому світі. У Європі був сформований проект мільйонного генома, відомий як MEGA, і семінар почув, що ціль легко перевершиться.

Резистентні лікарські засоби та ОЗТ

Семінар почув, що високоінноваційні, потенційно цілющі ліки вимагають повторного визначення вартості. Нові бізнес-моделі також стимулюють необхідність поліпшення співпраці між компетентними органами на національному та регіональному рівні щодо ключових елементів рішень щодо ціноутворення на наркотики.

Існує зміна парадигми щодо того, як охорона здоров'я переходить від лікування до можливого лікування та запобігання, від анатомічного до молекулярного, від призначення ліків до доставки терапії, від ризику / користі до клінічної доданої вартості, а також від схвалення до доступу.

Цей зсув вимагатиме змін з боку дослідників, розробників, пацієнтів та лікарів.

У той же час, на оцінці технологій охорони здоров'я, семінар почув, що для органів ОЗТ важливо оцінити, що відбувається з пацієнтами після лікування, і, таким чином, дані реального світу є життєво важливими.

Традиційно існує початкова ОЗТ для оцінки дозволу на ринок, однак має бути також порівняльна або повна HTA пізніше, не тільки для цілей відшкодування, але й для підтримки відповідного використання.

Нові методи HTA необхідні для підтримки інтернаціоналізації та адаптації до нової ери персоналізованої медицини.

Пацієнти

Учасники дізналися, що якщо медична допомога працює для задоволення реальних потреб пацієнтів у розробці лікарських засобів, це знижує ризик для всіх сторін.

Розвиток і доступ до медицини є послідовним процесом, послідовність якої передбачає приведення ефективних продуктів на ринок. Вона не є оптимальною і може бути кращою, але вона працює. Проте, існує загадка між доступом і доказом, і фундаментальним питанням є "Що є достатньо доказів?"

Ключові слова: , ,

категорія: Головна сторінка, EU, Європейський Союз для Персоналізовані медицини, здоров'я, персоналізована медицина